{"id":20421,"date":"2025-01-18T13:50:22","date_gmt":"2025-01-18T12:50:22","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/?post_type=ratgeber&p=20421"},"modified":"2025-01-29T15:40:58","modified_gmt":"2025-01-29T14:40:58","slug":"editer-des-genes-pour-garder-la-vue","status":"publish","type":"ratgeber","link":"https:\/\/retina.ch\/fr\/conseils\/editer-des-genes-pour-garder-la-vue\/","title":{"rendered":"Morbus Stargardt: \u00ab\u00a0\u00c9diter\u00a0\u00bb des g\u00e8nes pour garder la vue"},"content":{"rendered":"\n

L\u2019\u00e9quipe de recherche de l\u2019Institut d\u2019ophtalmologie mol\u00e9culaire et clinique de B\u00e2le a d\u00e9velopp\u00e9 une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique. Celle-ci pourrait \u00e9ventuellement permettre de traiter la maladie de Stargardt, une forme fr\u00e9quente de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence maculaire h\u00e9r\u00e9ditaire.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

(PJ) La maladie de Stargardt, \u00e9galement appel\u00e9e Morbus Stargardt, est une maladie de la r\u00e9tine qui entra\u00eene au cours de son \u00e9volution une perte de la vision centrale, alors que la capacit\u00e9 visuelle lat\u00e9rale reste intacte. Elle est la forme la plus r\u00e9pandue de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence maculaire juv\u00e9nile et g\u00e9n\u00e9ralement diagnostiqu\u00e9e entre dix et vingt ans. En Europe, elle touche une personne sur 6500. Aucun traitement efficace n\u2019est connu \u00e0 ce jour.<\/p>\n\n\n\n

Mais ceci pourrait changer dans un avenir proche, comme nous l\u2019avons appris d\u00e9but janvier. En effet, l\u2019\u00e9quipe de l\u2019Institut d\u2019ophtalmologie mol\u00e9culaire et clinique de B\u00e2le (IOB) a, sous la direction des professeurs Bence Gy\u00f6rgy et Botond Roska, con\u00e7u une th\u00e9rapie in\u00e9dite dans le cadre du gene-editing<\/em> ou genome-editing<\/em> ou de l\u2019\u00e9dition g\u00e9nomique en fran\u00e7ais.<\/p>\n\n\n\n

Il s\u2019agit l\u00e0 d\u2019un terme g\u00e9n\u00e9rique pour des proc\u00e9d\u00e9s de biologie mol\u00e9culaire extr\u00eamement innovants. Ceux-ci permettent d\u2019intervenir dans le patrimoine g\u00e9n\u00e9tique de mani\u00e8re beaucoup plus pr\u00e9cise qu\u2019avec le g\u00e9nie g\u00e9n\u00e9tique traditionnel permettant des changements cibl\u00e9s dans certaines parties de l\u2019ADN. Certains g\u00e8nes peuvent donc \u00eatre activ\u00e9s ou d\u00e9sactiv\u00e9s, ins\u00e9r\u00e9s ou supprim\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019utilit\u00e9 clinique semble av\u00e9r\u00e9e<\/strong><\/p>\n\n\n\n

En collaboration avec l\u2019institut de recherche \u00e9tasunien Beam Therapeutics, l\u2019\u00e9quipe de l\u2019IOB a utilis\u00e9 une technologie d\u2019\u00e9dition de g\u00e8nes appel\u00e9e base-editing<\/em>. Celle-ci a contribu\u00e9 au d\u00e9veloppement d\u2019un adenin-base-editor<\/em> fortement optimis\u00e9 : il s\u2019agit d\u2019un outil de g\u00e9nie g\u00e9n\u00e9tique qui est transport\u00e9 dans les cellules de la vision par les vecteurs viraux ad\u00e9no-associ\u00e9s (AAV) et qui devrait corriger la mutation g\u00e9n\u00e9tique la plus fr\u00e9quente chez une personne atteinte de Morbus Stargardt.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Notre approche a permis d\u2019atteindre des taux de correction g\u00e9n\u00e9tique remarquablement \u00e9lev\u00e9s \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le professeur Bence Gy\u00f6rgy, cit\u00e9 dans un communiqu\u00e9 de l\u2019IOB. Son \u00e9quipe a constat\u00e9 un taux d\u2019\u00e9dition de pr\u00e8s de 75 % dans les c\u00f4nes et de 87 % dans les cellules de l\u2019\u00e9pith\u00e9lium pigmentaire r\u00e9tinien. Selon le professeur Gy\u00f6rgy, ces r\u00e9sultats vont bien au-del\u00e0 de ce qui est habituellement consid\u00e9r\u00e9 comme n\u00e9cessaire pour offrir un b\u00e9n\u00e9fice clinique aux patientes et aux patients.<\/p>\n\n\n\n

Efficacit\u00e9 prouv\u00e9e dans les \u00e9chantillons de tissus humains<\/strong><\/p>\n\n\n\n

De son c\u00f4t\u00e9, le professeur David Bryson de Beam Therapeutics pr\u00e9cise : il est d\u00e9cisif que l\u2019\u00e9quipe de recherche ait d\u00e9montr\u00e9 l\u2019efficacit\u00e9 de la technique d\u2019\u00e9dition dans plusieurs mod\u00e8les, y compris dans des tissus humains. Selon les mots David Bryson, cette r\u00e9ussite a \u00e9t\u00e9 prouv\u00e9e dans des organo\u00efdes r\u00e9tiniens humains, des cellules d\u2019\u00e9pith\u00e9lium pigmentaire r\u00e9tinien d\u00e9riv\u00e9es de cellules souches, des r\u00e9tines humaines ainsi que dans des cellules d\u2019\u00e9pith\u00e9lium pigmentaire r\u00e9tinien humain.<\/p>\n\n\n\n

Aux yeux du professeur Bryson, cette approche technologique globale fournit des preuves tangibles qu\u2019il est possible de transposer le traitement \u00e0 des patientes et des patients. Le chercheur am\u00e9ricain estime que son \u00e9quipe est convaincue que ce niveau d\u2019efficacit\u00e9 pourra \u00eatre observ\u00e9 dans des mod\u00e8les pertinents et \u00e0 des doses cliniquement pertinentes.<\/p>\n\n\n\n

Dr Alissa Muller, la premi\u00e8re auteure de l\u2019\u00e9tude sur l\u2019adenin-base-editor<\/em>, parue dans la revue sp\u00e9cialis\u00e9e Nature Medicine, souligne : L\u2019\u00e9quipe de recherche a effectu\u00e9 de vastes analyses et n\u2019a trouv\u00e9 aucun indice concernant des editings<\/em> non intentionnels dans la r\u00e9tine ou d\u2019autres parties du corps. Ceci est d\u00e9terminant pour le d\u00e9veloppement d\u2019une th\u00e9rapie \u00e0 la fois efficace et s\u00fbre.<\/p>\n\n\n\n

Traitement d\u2019autres maladies h\u00e9r\u00e9ditaires de la r\u00e9tine ?<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Dans le but de trouver une mani\u00e8re de traiter \u00e9galement d\u2019autres maladies h\u00e9r\u00e9ditaires de la r\u00e9tine, caus\u00e9es par des types de mutation similaires, l\u2019\u00e9quipe de recherche de l\u2019IOB m\u00e8ne une r\u00e9flexion sur une modification de l\u2019actuelle approche de base-editing<\/em> qui pourrait s\u2019av\u00e9rer probante.<\/p>\n\n\n\n

Quoi qu\u2019il en soit, les r\u00e9sultats obtenus jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent repr\u00e9sentent, selon le communiqu\u00e9 de l\u2019IOB, une avanc\u00e9e significative dans le domaine de la th\u00e9rapie g\u00e9nique oculaire. Les prochaines \u00e9tapes comprendront probablement d\u2019autres \u00e9tudes de s\u00e9curit\u00e9 et les pr\u00e9paratifs cons\u00e9cutifs pour des \u00e9tudes cliniques.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Ce travail illustre l\u2019objectif principal de l\u2019IOB, \u00e0 savoir la mise en relation de notre compr\u00e9hension profonde de la biologie de la r\u00e9tine avec des technologies r\u00e9volutionnaires permettant de d\u00e9velopper de nouvelles th\u00e9rapies permettant d\u2019enrayer la perte de la vision \u00bb, r\u00e9sume le professeur Botond Roska.<\/p>\n\n\n\n

Sources :<\/p>\n\n\n\n

Informations sur la maladie de Stargardt<\/a><\/p>\n\n\n\n

Communiqu\u00e9 de l\u2019IOB (en anglais)<\/a><\/p>\n\n\n\n

Article sp\u00e9cialis\u00e9 dans Nature Medicine<\/a><\/p>\n\n\n\n

Reportage vid\u00e9o sur le sujet<\/a><\/p>\n\n\n\n

Transgen.de<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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