{"id":26264,"date":"2026-03-30T08:56:48","date_gmt":"2026-03-30T06:56:48","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/?post_type=ratgeber&#038;p=26264"},"modified":"2026-04-14T12:34:13","modified_gmt":"2026-04-14T10:34:13","slug":"premiere-possibilite-de-traitement-pour-la-maladie-de-la-retine-mactel-2","status":"publish","type":"ratgeber","link":"https:\/\/retina.ch\/fr\/conseils\/premiere-possibilite-de-traitement-pour-la-maladie-de-la-retine-mactel-2\/","title":{"rendered":"Premi\u00e8re possibilit\u00e9 de traitement pour la maladie de la r\u00e9tine MacTel-2"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>La prot\u00e9ine endog\u00e8ne CNTF stimule notam\u00adment le d\u00e9veloppement des cellules r\u00e9tiniennes. Des \u00e9tudes men\u00e9es aux \u00c9tats-Unis ont mis en \u00e9vidence la possibilit\u00e9 d\u2019un traitement bas\u00e9 sur cette prot\u00e9ine, en particulier pour la t\u00e9langiec\u00adtasie maculaire de type 2, une maladie de la r\u00e9\u00adtine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>Peter Jankovsky, communication Retina Suisse, peter.jankovsky@retina.ch; <\/p>\n\n\n\n<p>Il existe un groupe sp\u00e9cifique de prot\u00e9ines endog\u00e8nes (produites par l\u2019organisme) appel\u00e9es \u00abfacteurs neurotro\u00adphiques\u00bb ou \u00abneurotrophines\u00bb. Leur fonction est de soutenir la croissance et la survie des cellules nerveuses en d\u00e9veloppement ou matures.<\/p>\n\n\n\n<p>L\u2019une de ces prot\u00e9ines, le CNTF ou \u00abfacteur neurotro\u00adphique ciliaire\u00bb, se distingue du groupe en ce qu\u2019elle se lie \u00e0 un r\u00e9cepteur sp\u00e9cifique sur la surface des cellules cibles et d\u00e9clenche des r\u00e9actions cellulaires qui sti\u00admulent la survie, la diff\u00e9renciation et la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration des neurones ou cellules nerveuses. Des cellules de la r\u00e9tine font manifestement aussi partie des cellules cibles, aux c\u00f4t\u00e9s des motoneurones et des neurones sensoriels.<\/p>\n\n\n\n<p>Des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques approfondies r\u00e9alis\u00e9es aux \u00c9tats-Unis avaient d\u00e9j\u00e0 d\u00e9montr\u00e9 les effets avantageux de la prot\u00e9ine CNTF dans une multitude de neurotypes, ainsi que chez diff\u00e9rentes esp\u00e8ces de mammif\u00e8res. L\u2019ef\u00adfet neuroprotecteur du CNTF ralentit ou emp\u00eache la perte de cellules nerveuses, et semble fonctionner ind\u00e9\u00adpendamment du type de mutation neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative ou de l\u00e9sion.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Le CNTF vise \u00e0 ralentir la perte de cellules<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>De r\u00e9centes \u00e9tudes cliniques, \u00e9galement men\u00e9es aux \u00c9tats-Unis, ont d\u00e9sormais d\u00e9montr\u00e9 que le CNTF est bien tol\u00e9r\u00e9 lorsqu\u2019il est utilis\u00e9e sur la r\u00e9tine humaine. L\u2019objectif toujours poursuivi est d\u2019examiner le potentiel du CNTF en tant que traitement de la t\u00e9langiectasie ma\u00adculaire de type 2. Dans ce domaine, la prot\u00e9ine a montr\u00e9 une certaine efficacit\u00e9 \u00e0 ralentir la perte de cellules dans la zone dite ellipso\u00efde.<\/p>\n\n\n\n<p>La t\u00e9langiectasie maculaire de type 2, ou MacTel-2, est une d\u00e9formation acquise des vaisseaux de la r\u00e9tine dans la zone de la macula lutea (ou tache jaune, une zone au centre de la r\u00e9tine responsable de la vision centrale et nette). Les modifications des vaisseaux entra\u00eenent une diminution de la vision et surviennent la plupart du temps aux deux yeux.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Deux facteurs emp\u00eachent l\u2019effet th\u00e9rapeutique<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>L\u2019application th\u00e9rapeutique des r\u00e9sultats de ces \u00e9tudes \u00e0 la pratique clinique n\u2019est pas \u00e9vidente. En effet, les barri\u00e8res sanguines pr\u00e9sentes dans le syst\u00e8me nerveux central compliquent l\u2019administration cibl\u00e9e du CNTF. La courte demi-vie de la prot\u00e9ine constitue un obstacle suppl\u00e9mentaire.<\/p>\n\n\n\n<p>En d\u00e9pit de ces difficult\u00e9s, l\u2019effet mol\u00e9culaire du CNTF dans la partie neuronale de la r\u00e9tine a pu \u00eatre \u00e9tudi\u00e9 gr\u00e2ce \u00e0 une administration dans des syst\u00e8mes mod\u00e8les \u00e0 l\u2019aide de diff\u00e9rentes techniques.<\/p>\n\n\n\n<p>Une neuroprotection de la r\u00e9tine \u00e0 long terme a pu \u00eatre document\u00e9e gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019utilisation de cellules encapsul\u00e9es. Il s\u2019agit de cellules modifi\u00e9es g\u00e9n\u00e9tiquement de fa\u00e7on \u00e0 cr\u00e9er une source stable de CNTF.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base de cellules encap\u00adsul\u00e9es administr\u00e9e via \u00e0 un implant<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>Un m\u00e9dicament du nom de revakinagene (plus pr\u00e9cis\u00e9\u00adment: revakinagene taroretcel-iwey; nom commercial: Encelto\u2122) a re\u00e7u en mars 2025 l\u2019autorisation pour le traitement des adultes atteints de MacTel-2 idiopathique aux \u00c9tats-Unis. Il s\u2019agit du premier m\u00e9dicament autoris\u00e9 par l\u2019agence am\u00e9ricaine des m\u00e9dicaments (FDA) pour cette maladie.<\/p>\n\n\n\n<p>Encelto est une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base de cellules en\u00adcapsul\u00e9es contenant 200 000 \u00e0 440 000 cellules allo\u00adg\u00e9niques de l\u2019\u00e9pith\u00e9lium pigmentaire r\u00e9tinien (EPR), qui produisent la prot\u00e9ine CNTF. Ce m\u00e9dicament, disponible sous forme d\u2019implant intravitr\u00e9en en dose unique, a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9 par l\u2019entreprise biotechnologique Neurotech Pharmaceuticals Inc. pour le traitement des maladies chroniques de la r\u00e9tine.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Encelto pourrait avoir d\u2019autres effets<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>Par ailleurs, la FDA a accord\u00e9 \u00e0 Encelto le statut de m\u00e9di\u00adcament orphelin pour la r\u00e9tinite pigmentaire ainsi que le statut \u00abfast track\u00bb (proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e) pour la r\u00e9tinite pigmentaire et la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence maculaire li\u00e9e \u00e0 l\u2019\u00e2ge dans sa forme s\u00e8che.<\/p>\n\n\n\n<p>Le statut de m\u00e9dicament orphelin vise \u00e0 cr\u00e9er des in\u00adcitations pour les entreprises pharmaceutiques qui in\u00advestissent dans la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments contre les maladies rares. Ces incitations peuvent prendre la forme d\u2019avantages financiers (p. ex. r\u00e9duction des frais lors des demandes d\u2019autorisation) ou d\u2019une exclusivit\u00e9 sur le march\u00e9 pour une p\u00e9riode limit\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n<p>Quant au statut \u00abfast track\u00bb, il s\u2019agit d\u2019une distinction pour les m\u00e9dicaments ayant montr\u00e9 des r\u00e9sultats pro\u00admetteurs dans le traitement de maladies graves et r\u00e9\u00adpondant \u00e0 un besoin m\u00e9dical encore non couvert. Le statut \u00abfast track\u00bb permet le contr\u00f4le et l\u2019autorisation acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e d\u2019un m\u00e9dicament.<\/p>\n\n\n\n<p>(Premi\u00e8re publication : dans le Retina Journal 159)<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Sources<\/strong> <\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Cytokine Growth Factor Rev. 2025 Jun 18: S1359-6101(25)00076-0. doi: 10.1016\/j.cytogfr.2025.06.005<\/li>\n\n\n\n<li>published by Elsevier Ltd.<\/li>\n\n\n\n<li>Mol Diagn Ther. 2025 Jun 20. doi: 10.1007\/s40291-025-00787-5. Hoy SM(1)<\/li>\n\n\n\n<li>under exclusive licence to Springer Nature Switzerland AG<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La prot\u00e9ine endog\u00e8ne CNTF stimule notam\u00adment le d\u00e9veloppement des cellules r\u00e9tiniennes. 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