{"id":26889,"date":"2026-05-25T08:47:31","date_gmt":"2026-05-25T06:47:31","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/?post_type=ratgeber&p=26889"},"modified":"2026-06-30T02:01:37","modified_gmt":"2026-06-30T00:01:37","slug":"un-derive-dun-medicament-contre-la-toux-pourrait-freiner-la-perte-de-la-vue-en-cas-de-retinite-pigmentaire","status":"publish","type":"ratgeber","link":"https:\/\/retina.ch\/fr\/conseils\/un-derive-dun-medicament-contre-la-toux-pourrait-freiner-la-perte-de-la-vue-en-cas-de-retinite-pigmentaire\/","title":{"rendered":"Un d\u00e9riv\u00e9 d\u2019un m\u00e9dicament contre la toux pourrait freiner la perte de la vue en cas de r\u00e9tinite pigmentaire"},"content":{"rendered":"\n

Une entreprise de biotech am\u00e9ricaine a test\u00e9 un principe actif appel\u00e9 NPI-001 sur des personnes atteintes de r\u00e9tinite pigmentaire et du syndrome de Usher. Selon toutes vraisemblances, la substance a nettement ralenti la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence de cellules oculaires. D\u2019autres \u00e9tudes sont n\u00e9cessaires pour confirmer l\u2019effet.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

(Mai 2026) L\u2019entreprise am\u00e9ricaine Nacuity Pharmaceuticals a proc\u00e9d\u00e9 \u00e0 une \u00e9tude clinique de phase 1\/2 avec le NPI-001. Il s\u2019agit d\u2019une substance qui constitue une forme perfectionn\u00e9e du principe actif antitussif NAC et qui a \u00e9t\u00e9 con\u00e7ue pour \u00eatre mieux absorb\u00e9e par l\u2019\u0153il.<\/p>\n\n\n\n

Selon les indications fournies par l\u2019entreprise, le NPI-001 aurait ralenti de plus de 50 % la perte de cellules visuelles chez les patients atteints de r\u00e9tinite pigmentaire associ\u00e9e au syndrome d\u2019Usher (d\u00e9ficience auditive accompagn\u00e9e d\u2019une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence r\u00e9tinienne) sur une p\u00e9riode de deux ans.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019oxydation ou le \u00ab vol \u00bb de mol\u00e9cules<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

NAC est l\u2019abr\u00e9viation du principe actif N-ac\u00e9tylcyst\u00e9ine que l\u2019on conna\u00eet surtout comme produit utilis\u00e9 pour les toux encombr\u00e9es. Toutefois, la NAC jouit d\u2019une importance grandissante dans l\u2019ophtalmologie moderne. Dans ce contexte, il est principalement utilis\u00e9 pour traiter les maladies oculaires associ\u00e9es au stress oxydant. En effet, la NAC est consid\u00e9r\u00e9e comme une sorte de pr\u00e9curseur du glutathion, un antioxydant essentiel produit par l\u2019organisme.<\/p>\n\n\n\n

Le stress oxydant trouve son origine dans le processus d\u2019oxydation qui se d\u00e9roule dans les cellules du corps humain. Lors de la production d\u2019\u00e9nergie, le corps transforme des mol\u00e9cules d\u2019oxyg\u00e8ne dans les mitochondries \u2013 les \u00ab centrales \u00e9nerg\u00e9tiques \u00bb de la cellule. Ce processus g\u00e9n\u00e8re des radicaux libres comme sous-produits ; les processus de d\u00e9toxification, les r\u00e9actions immunitaires ainsi que des facteurs externes tels que les rayons UV ou la fum\u00e9e entra\u00eenent \u00e9galement la production de ces radicaux dans l\u2019organisme.<\/p>\n\n\n\n

Les radicaux libres sont des mol\u00e9cules ou atomes dot\u00e9s d\u2019au moins un \u00e9lectron non appari\u00e9. Cet unique \u00e9lectron libre les rend r\u00e9actifs et instables. Pour se stabiliser, les radicaux libres tentent de \u00ab voler \u00bb des \u00e9lectrons \u00e0 d\u2019autres mol\u00e9cules. Ce processus n\u00e9faste pour les cellules est appel\u00e9 oxydation et peut d\u00e9clencher une r\u00e9action en cha\u00eene lib\u00e9rant continuellement de nouveaux radicaux libres. Les antioxydants tels que le glutathion ou le NAC neutralisent ces radicaux.<\/p>\n\n\n\n

Le d\u00e9s\u00e9quilibre endommage les cellules de l\u2019\u0153il<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Le stress oxydant r\u00e9sulte d\u2019un d\u00e9s\u00e9quilibre entre les radicaux libres et les antioxydants protecteurs dans l\u2019\u0153il. Ceci peut conduire \u00e0 de nombreuses l\u00e9sions cellulaires : \u00e0 la r\u00e9tine et \u00e0 la macula, \u00e0 la choro\u00efde, au nerf optique ainsi qu\u2019\u00e0 la surface de l\u2019\u0153il et au cristallin.<\/p>\n\n\n\n

Le stress oxydant joue d\u2019ailleurs un r\u00f4le cl\u00e9 dans le d\u00e9veloppement de la r\u00e9tinite pigmentaire (RP). La nouvelle conclusion est que le principe actif NAC peut r\u00e9duire ce stress dans la r\u00e9tine, puisque diff\u00e9rents mod\u00e8les pr\u00e9cliniques ont d\u00e9voil\u00e9 des effets potentiellement neuroprotecteurs. Les premi\u00e8res \u00e9tudes cliniques laissent m\u00eame envisager une am\u00e9lioration de l\u2019acuit\u00e9 visuelle et de la fonction maculaire dans le cadre d\u2019un traitement avec la NAC.<\/p>\n\n\n\n

Une \u00e9tude actuelle internationale de phase 3 nomm\u00e9e \u00ab NAC Attack \u00bb a pour but de v\u00e9rifier l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme de la NAC en cas de RP. La recherche ophtalmologique voit dans la NAC une approche potentiellement prometteuse et avantageuse pour \u00e9ventuellement ralentir la perte de vision, en particulier chez les patients et les patientes atteints de RP.<\/p>\n\n\n\n

De la NAC au principe actif NPI-001<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Mais revenons \u00e0 l\u2019entreprise Nacuity Pharmaceuticals. Cette entreprise de biotech clinique ayant son si\u00e8ge au Texas s\u2019est sp\u00e9cialis\u00e9e dans le traitement de maladies oculaires en d\u00e9veloppant des principes actifs et des m\u00e9thodes visant \u00e0 lutter contre le stress oxydant. Cela concerne la r\u00e9tinite pigmentaire, mais aussi la cataracte ou la cystinose (accumulation d\u2019acides amin\u00e9s entre autres dans les cellules r\u00e9tiniennes).<\/p>\n\n\n\n

Entre 2023 et 2025, l\u2019entreprise de biotech a effectu\u00e9 l\u2019\u00e9tude clinique de phase 1\/2 pr\u00e9cit\u00e9e avec le NPI-001, un essai contre placebo et multicentrique. L\u2019objectif \u00e9tait de comparer l\u2019efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9 et la digestibilit\u00e9 des tablettes NPI-001 par rapport \u00e0 la remise de placebo chez des patients et patientes atteints de d\u00e9ficience visuelle due \u00e0 la RP li\u00e9e au syndrome de Usher.<\/p>\n\n\n\n

Les principaux r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude – sous r\u00e9serve !<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude semblent \u00eatre positifs, voire tr\u00e8s positifs, comme le laisse entendre un communiqu\u00e9 de presse diffus\u00e9 par l\u2019entreprise de biotech en automne dernier. Mais, la publication de ces r\u00e9sultats dans un journal sp\u00e9cialis\u00e9 reconnu sur le plan international peut toutefois prendre du temps. En effet, le contr\u00f4le minutieux des r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude par des experts et expertes ind\u00e9pendants et la pr\u00e9paration des donn\u00e9es est tr\u00e8s chronophage.<\/p>\n\n\n\n

C\u2019est la raison pour laquelle l\u2019\u00e9num\u00e9ration des effets positifs du principe actif NPI-001 ci-apr\u00e8s repose uniquement sur les indications fournies par l\u2019entreprise de biotech am\u00e9ricaine :<\/p>\n\n\n\n