{"id":6581,"date":"2021-06-07T16:53:55","date_gmt":"2021-06-07T14:53:55","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/?post_type=aktuelles&p=6581"},"modified":"2021-06-07T17:29:34","modified_gmt":"2021-06-07T15:29:34","slug":"grazie-alla-terapia-optogenetica-una-persona-cieca-riacquista-parzialmente-la-vista","status":"publish","type":"aktuelles","link":"https:\/\/retina.ch\/it\/attualita\/grazie-alla-terapia-optogenetica-una-persona-cieca-riacquista-parzialmente-la-vista\/","title":{"rendered":"Grazie alla terapia optogenetica, una persona cieca riacquista parzialmente la vista"},"content":{"rendered":"\n

Un team di ricerca internazionale ha dimostrato che la terapia optogenetica pu\u00f2 aiutare a ripristinare una visione parziale in un paziente diventato cieco a causa di una malattia ereditaria, la retinite pigmentosa. Si tratta di una pietra miliare sulla via delle terapie geniche in funzione di un possibile superamento della cecit\u00e0.

Parigi, Pittsburgh, Basilea, 24 maggio 2021 – Dati clinici di recentissima pubblicazione mostrano per la prima volta che metodi optogenetici possono servire a restituire la vista a una persona cieca. Questo successo \u00e8 un\u2019importante pietra miliare sulla via dello sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie che toccano i fotoricettori e, segnatamente, di terapie indipendenti dalle mutazioni che causano le diverse affezioni. I risultati, relativi a uno studio di un team di ricerca internazionale diretto dai professori Jos\u00e9-Alain Sahel e Botond Roska, sono usciti sulla rivista ‘Nature Medicine’. Il team di ricerca comprendeva membri dell’Institut de la Vision e H\u00f4pital National des Quinze-Vingts di Parigi, dell’Universit\u00e0 di Pittsburgh, dell\u2019Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), di StreetLab e di GenSight Biologics (Euronext: SIGHT).

\u00abIl fatto d\u2019essere riusciti, mediante la terapia optogenetica, a restituire parzialmente la vista a un paziente cieco \u00e8 stato possibile solo grazie alla disponibilit\u00e0 del paziente, agli sforzi dei team multidisciplinari dell’Institut de la Vision e di GenSight, e alla lunga collaborazione con Botond Roska dell’IOB. Infatti Botond Roska \u00e8 il ricercatore che ha posto la pietra angolare e le basi per questo progetto\u00bb , dice Jos\u00e9-Alain Sahel. Il primo autore che ha firmato la sperimentazione clinica \u00e8 Jos\u00e9-Alain Sahel, professore e capo del Dipartimento di Oftalmologia all’Universit\u00e0 di Pittsburgh, professore alla Sorbona, all’H\u00f4pital National des Quinze-Vingts e direttore nonch\u00e9 fondatore dell’Institut de la Vision di Parigi.

\u00abI risultati dello studio dimostrano la validit\u00e0 del concetto di terapia optogenetica per il ripristino parziale della vista\u00bb , ha detto Botond Roska, direttore nonch\u00e9 cofondatore dell’IOB e professore all’Universit\u00e0 di Basilea.

L’optogenetica comporta la specifica modifica genetica di cellule per renderle capaci di produrre proteine fotosensibili, le cosiddette canalrodopsine. Questa tecnica \u00e8 utilizzata nel campo delle neuroscienze da quasi 20 anni, finora, per\u00f2, l’utilit\u00e0 clinica dell’optogenetica non era dimostrata. I risultati raggiunti oggi riflettono 13 anni di sforzi multidisciplinari e hanno portato all\u2019apice la collaborazione tra i team di Jos\u00e9-Alain Sahel e di Botond Roska.

Lo scopo della ricerca in questione \u00e8 di curare le malattie ereditarie dei fotoricettori dell’occhio, una diffusa causa di cecit\u00e0. I fotoricettori sono cellule sensibili alla luce nella retina, che usano le cosiddette proteine opsiniche per trasferire informazioni visive dall’occhio al cervello passando dal nervo ottico. La graduale degenerazione dei fotoricettori conduce a cecit\u00e0. Per ripristinare la sensibilit\u00e0 alla luce, il team si \u00e8 servito di metodi di terapia genica per introdurre le canalrodopsine nelle cellule gangliari della retina.

Per lo studio in questione, il team ha fornito il gene che nella retina codifica una canalrodopsina chiamata ChrimsonR. Questa particolare proteina accoglie luce ambrata, che per le cellule della retina \u00e8 pi\u00f9 sicura della luce blu utilizzata per altri tipi di ricerca optogenetica. Il team ha inoltre sviluppato uno speciale occhiale dotato di una telecamera che cattura le immagini visive e le proietta sulla retina in lunghezze d’onda della luce ambrata.

Per lo studio in questione, il team ha avviato l’allenamento del paziente con gli occhiali cinque mesi dopo l’iniezione. In quel lasso di tempo l’espressione della ChrimsonR nelle cellule gangliari ha potuto stabilizzarsi. Dopo sette mesi, il paziente ha iniziato a dare segni di miglioramento della vista.

Nei test effettuati, il paziente \u00e8 riuscito a localizzare, toccare e contare gli oggetti posti su un tavolo bianco davanti ai suoi occhi. Ha tuttavia avuto bisogno degli occhiali speciali perch\u00e9 senza di essi non ci riusciva. Uno dei test consisteva nel vedere, localizzare e toccare un grande quaderno o una scatolina di graffette. In 36 su 39 singole prove, il paziente ha toccato il quaderno, un risultato positivo nel 92% di tutti i test. Con la scatolina il risultato \u00e8 stato raggiunto soltanto nel 36% dei casi. In un secondo test con dei bicchieri su un tavolo, il paziente ha saputo contarli correttamente nel 63% dei casi.

Durante una terza serie di test il paziente indossava un cappuccio con elettrodi che registravano un elettroencefalogramma (EEG) non invasivo della sua attivit\u00e0 cerebrale. Un bicchiere veniva alternativamente rimosso o posto sul tavolo e il paziente doveva premere dei pulsanti per confermare la presenza o l’assenza del bicchiere. \u00c8 importante notare che in questo test le misurazioni EEG hanno evidenziato che i cambiamenti di attivit\u00e0 correlati erano concentrati nella corteccia visiva.

Il team di ricerca ha anche messo a punto un software di decodifica per analizzare le registrazioni EEG. Attraverso semplici misurazioni dell’attivit\u00e0 neuronale, il decodificatore ha saputo determinare con una quota del 78% se durante una determinata serie di prove il bicchiere si trovava o non sul tavolo. Per Roska, quest’ultimo risultato ha confermato che l’attivit\u00e0 cerebrale era effettivamente associata a un oggetto visivo, e \u00abdimostra che la retina non \u00e8 pi\u00f9 cieca\u00bb.

\u00abPer essere potenzialmente idonei al trattamento, \u00e8 importante che i pazienti, ciechi a causa di diverse malattie neurodegenerative dei fotorecettori, dispongano ancora di un nervo ottico funzionante. Tuttavia, ci vorr\u00e0 del tempo prima che questa terapia possa essere proposta ai pazienti\u00bb, ha commentato Sahel.

Fonte<\/strong>
Schl\u00fcchter, Sandra. \u00abOptogenetische Gentherapie l\u00e4sst Erblindete partiell wieder sehen.\u00bb Institute of Melcular and Clinical Ophthalmology Basel<\/em>, 24.05.2021
idw-online.de\/de\/news769317<\/a>

Link alla pubblicazione su ‘Nature Medicine<\/a><\/p>\n\n\n\n

A proposito dell’IOB<\/strong><\/a>
Presso l\u2019Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), ricercatrici e ricercatori lavorano mano nella mano nell\u2019ambito della ricerca fondamentale e della ricerca clinica. L\u2019obiettivo \u00e8 di comprendere meglio le malattie oftalmologiche e di sviluppare nuove terapie. L’IOB venne creato nel dicembre 2017 come fondazione con la partecipazione dell’Ospedale universitario di Basilea, dell’Universit\u00e0 di Basilea e di Novartis. Il canton Basilea-Citt\u00e0 contribuisce in modo sostanziale al finanziamento del nuovo istituto.

Chi avesse delle domande pu\u00f2 chiamare Retina Suisse allo 044 444 10 77.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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