{"id":9040,"date":"2022-06-14T12:06:31","date_gmt":"2022-06-14T10:06:31","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/aktuelles\/studio-sulla-malattia-di-stargardt-il-prodotto-alk-001-ne-rallenta-la-progressione\/"},"modified":"2022-06-15T09:07:43","modified_gmt":"2022-06-15T07:07:43","slug":"studio-sulla-malattia-di-stargardt-il-prodotto-alk-001-ne-rallenta-la-progressione","status":"publish","type":"aktuelles","link":"https:\/\/retina.ch\/it\/attualita\/studio-sulla-malattia-di-stargardt-il-prodotto-alk-001-ne-rallenta-la-progressione\/","title":{"rendered":"Studio sulla malattia di Stargardt: il prodotto ALK-001 ne rallenta la progressione"},"content":{"rendered":"\n

Una pietra miliare nel trattamento della degenerazione maculare giovanile di Stargardt o malattia di Stargardt. Come dimostrato dallo studio clinico \u201cTollerabilit\u00e0 e effetti di ALK-001 sulla malattia di Stargardt\u201d, un farmaco a base di vitamina A modificata rallenta la progressione della malattia.<\/p>\n\n\n\n

Lo studio TEASE (“Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease”), uno studio clinico multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo aveva l\u2019obiettivo di valutare il prodotto ALK-001 in pazienti con malattia di Stargardt atrofica. Lo studio, durato due anni, \u00e8 stato condotto in sette centri di ricerca negli Stati Uniti.<\/p>\n\n\n\n

Il farmaco in sperimentazione ALK-001, una vitamina A modificata chimicamente, \u00e8 da assumere quotidianamente sotto forma di compresse. Secondo i dati presentati dal Prof. Henrik Scholl (Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel IOB), ALK-001 ha rallentato il tasso di crescita dell’atrofia retinica, e quindi dell’area di retina danneggiata, di circa il 30% in un anno.<\/p>\n\n\n\n

Negli Stati Uniti, le persone con malattia di Stargardt sono pi\u00f9 di 40\u2019000. Di regola, la malattia si manifesta gi\u00e0 nell’adolescenza. Finora non esistono terapie riconosciute, perci\u00f2 la maggior parte delle persone colpite \u00e8 ormai cieca prima di compiere 50 anni.<\/p>\n\n\n\n

La vitamina A \u00e8 importante per la vista e la salute della retina. La vitamina A produce per\u00f2 anche delle scorie tossiche che si depositano nella retina. Nelle e nei pazienti con malattia di Stargardt, i depositi di vitamina A si accumulano pi\u00f9 rapidamente, l\u2019atrofia retinica si estende pi\u00f9 in fretta e la vista viene meno.<\/p>\n\n\n\n

A tutt\u2019oggi, lo studio TEASE \u00e8 l’unico che ha dimostrato effetti statistici e clinici significativi riguardo alla progressione della malattia di Stargardt.<\/p>\n\n\n\n

“Lo studio ha dimostrato che ALK-001 rallenta la progressione della malattia a uno stadio avanzato, un risultato che molti ritenevano praticamente impensabile”, ha dichiarato il Prof. Scholl. “Un cos\u00ec positivo reffetto in pazienti con malattia di Stargardt in fase avanzata ci rallegra molto. Ora siamo ansiosi di vedere l’effetto del farmaco in stadi pi\u00f9 precoci della malattia di Stargardt, stadi in cui i risultati dovrebbero essere ancora migliori.”<\/p>\n\n\n\n

ALK-001 \u00e8 l’unico farmaco in fase di sperimentazione che rallenta la formazione dei depositi di vitamina A senza causare effetti collaterali come la cecit\u00e0 notturna. “Questi risultati sono la prima prova clinica che i depositi di vitamina A, che studiamo da ormai quasi 30 anni, contribuiscono alla progressione della degenerazione retinica”, ha dichiarato il dottor Ilyas Washington, lo scienziato che ha ideato il farmaco modificato a base di vitamina A.<\/p>\n\n\n\n

Link: ARVO-Abstract<\/a><\/p>\n\n\n\n

Fonte: Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB)<\/a>, 03.05.2022<\/p>\n\n\n\n

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