{"id":26891,"date":"2026-05-25T08:47:31","date_gmt":"2026-05-25T06:47:31","guid":{"rendered":"https:\/\/retina.ch\/?post_type=ratgeber&p=26891"},"modified":"2026-06-15T15:36:32","modified_gmt":"2026-06-15T13:36:32","slug":"una-variante-di-mucolitico-rallenta-la-perdita-della-vista-nella-retinite-pigmentosa","status":"publish","type":"ratgeber","link":"https:\/\/retina.ch\/it\/consiglieri\/una-variante-di-mucolitico-rallenta-la-perdita-della-vista-nella-retinite-pigmentosa\/","title":{"rendered":"Una variante di mucolitico rallenta la perdita della vista nella retinite pigmentosa"},"content":{"rendered":"\n

Un\u2019azienda biotecnologica americana ha testato una sostanza chiamata NPI-001 su soggetti con retinite pigmentosa e sindrome di Usher. Sembra che rallenti in modo significativo la degenerazione dei fotorecettori, ma sono necessari ulteriori studi per confermare l\u2019effetto.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

(Maggio 2026) L\u2019azienda statunitense Nacuity Pharmaceuticals ha condotto uno studio clinico di fase 1\/2 con NPI-001, una forma sviluppata del principio attivo mucolitico NAC, progettata per un migliore assorbimento oculare.<\/p>\n\n\n\n

Secondo l\u2019azienda, NPI-001 ha dimostrato un effetto positivo: il farmaco avrebbe rallentato di oltre il 50% la perdita di fotorecettori in pazienti con retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher (ipoacusia e degenerazione retinica) in due anni.<\/p>\n\n\n\n

Ossidazione: \u00abfurto\u00bb di molecole<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

NAC \u00e8 l\u2019acronimo di N-acetilcisteina, un farmaco antitosse e mucolitico. Tuttavia, il NAC sta diventando sempre pi\u00f9 importante nell\u2019oftalmologia moderna, dove viene utilizzato per trattare le patologie oculari associate allo stress ossidativo. Questo perch\u00e9 il NAC \u00e8 considerato un precursore del glutatione, un importante antiossidante endogeno.<\/p>\n\n\n\n

Lo stress ossidativo origina dall\u2019ossidazione nelle cellule del corpo. Le molecole di ossigeno generano energia nei mitocondri, le \u00abcentrali energetiche\u00bb della cellula, producendo sottoprodotti, ossia radicali liberi. Questi si formano anche durante la disintossicazione, le reazioni immunitarie e l\u2019esposizione a raggi UV o il tabagismo.<\/p>\n\n\n\n

I radicali liberi sono molecole o atomi con almeno un elettrone spaiato che li rende reattivi e instabili. Per stabilizzarsi, cercano di \u00abrubare\u00bb elettroni ad altre molecole, un processo dannoso per le cellule noto come ossidazione, che pu\u00f2 innescare una reazione a catena in cui si formano continuamente nuovi radicali liberi. Antiossidanti come il glutatione o il NAC sono in grado di neutralizzarli.<\/p>\n\n\n\n

Lo squilibrio causa danni cellulari nell\u2019occhio<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Lo stress ossidativo si verifica in presenza di uno squilibrio tra radicali liberi e antiossidanti nell\u2019occhio. Questo pu\u00f2 danneggiare la retina e la macula, la coroide, il nervo ottico, la superficie dell\u2019occhio e il cristallino.<\/p>\n\n\n\n

Lo stress ossidativo svolge un ruolo centrale nella genesi della retinite pigmentosa (RP). Recentemente, \u00e8 stato scoperto che il principio attivo NAC pu\u00f2 ridurre questo stress nella retina: modelli preclinici hanno mostrato effetti neuroprotettivi.  I primi studi clinici indicano addirittura un miglioramento dell\u2019acuit\u00e0 visiva e della funzione maculare con la terapia con NAC.<\/p>\n\n\n\n

Uno studio internazionale di fase 3 attualmente in corso, denominato \u00abNAC Attack\u00bb, mira a valutare l\u2019efficacia e la sicurezza a lungo termine del NAC in caso di RP. La ricerca oftalmologica vede nel NAC un approccio promettente ed economico per rallentare la perdita della vista nelle e nei pazienti con RP.<\/p>\n\n\n\n

Dal NAC al principio attivo NPI-001<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Torniamo all\u2019azienda Nacuity Pharmaceuticals: questa societ\u00e0 biotech texana si \u00e8 specializzata nel trattamento delle malattie oftalmologiche, sviluppando principi attivi e metodi per combattere lo stress ossidativo. Ci\u00f2 riguarda la retinite pigmentosa, la cataratta e la cistinosi (accumulo di aminoacidi, per esempio, nelle cellule della retina).<\/p>\n\n\n\n

Tra il 2023 e il 2025, l\u2019azienda biotecnologica ha condotto lo studio clinico di fase 1\/2 con NPI-001 e uno studio multicentrico controllato con placebo. L\u2019obiettivo era valutare l\u2019efficacia, la sicurezza e la tollerabilit\u00e0 delle compresse di NPI-001 rispetto al placebo in pazienti con perdita della vista dovuta a RP associata alla sindrome di Usher.<\/p>\n\n\n\n

Con le dovute riserve, ecco i principali risultati dello studio<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

In un comunicato stampa dell\u2019azienda biotecnologica rilasciato lo scorso autunno, si legge che i risultati dello studio sarebbero stati da positivi a molto positivi. Tuttavia, ci vuole pi\u00f9 tempo prima che questi vengano pubblicati su una rivista internazionale: l\u2019attento monitoraggio dei risultati da parte di esperte\/i indipendenti e l\u2019elaborazione dei dati richiedono tempo.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019elenco degli effetti positivi del NPI-001 si basa esclusivamente sulle indicazioni fornite dall\u2019azienda biotecnologica americana:<\/p>\n\n\n\n