Une étape importante dans le traitement de la dégénérescence maculaire juvénile de Stargardt. Comme le montre l’étude clinique “Tolerability and effects of ALK-001 on Stargardt’s disease”, un médicament à base de vitamine A modifiée ralentit la progression de la maladie.
L’étude TEASE (“Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease”), un essai clinique multicentrique, à double insu, randomisé et contrôlé par placebo, visait à évaluer le produit ALK-001 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt atrophique. L’étude, qui a duré deux ans, a été menée dans sept centres de recherche aux États-Unis.
Le médicament expérimental ALK-001, une vitamine A chimiquement modifiée, doit être pris quotidiennement sous forme de comprimés. Selon les données présentées par le professeur Henrik Scholl (Institut d’ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle IOB), le produit ALK-001 a ralenti le taux de croissance de l’atrophie rétinienne, et par conséquent de la zone endommagée de la rétine, d’environ 30 % en un an.
Aux États-Unis, on dénombre plus de 40 000 personnes atteintes de la maladie de Stargardt. En règle générale, la maladie se manifeste dès l’adolescence. Jusqu’à présent, il n’existe aucune thérapie reconnue, de sorte que la plupart des personnes concernées deviennent aveugles à l’âge de 50 ans.
La vitamine A est importante pour la vision et la santé de la rétine. Cependant, la vitamine A produit également des déchets toxiques qui se déposent dans la rétine. Chez les patients atteints de la maladie de Stargardt, les dépôts de vitamine A s’accumulent plus rapidement, l’atrophie rétinienne s’étend plus vite et la vision est altérée.
À ce jour, l’étude TEASE est la seule à avoir démontré des effets statistiquement et cliniquement significatifs sur la progression de la maladie de Stargardt.
“L’étude a montré qu’ALK-001 ralentit la progression de la maladie à un stade avancé, un résultat que beaucoup pensaient pratiquement impensable”, a déclaré le professeur Scholl. “Un effet aussi positif chez les patients atteints de la maladie de Stargardt à un stade avancé nous réjouit. Nous attendons maintenant de voir l’effet du médicament aux stades plus précoces de la maladie de Stargardt, stades dans lesquels les résultats devraient être encore meilleurs.”
ALK-001 est le seul médicament expérimental capable de ralentir la formation de dépôts de vitamine A sans provoquer d’effets secondaires tels que la cécité nocturne. “Ces résultats sont la première preuve clinique que les dépôts de vitamine A, que nous étudions depuis près de 30 ans maintenant, contribuent à la progression de la dégénérescence rétinienne”, a déclaré le Dr Ilyas Washington, le scientifique à l’origine de la création du médicament à base de vitamine A modifiée.
Lien : ARVO-Abstract
Source : Institut d’ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle (IOB), 03.05.2022
