Una pietra miliare nel trattamento della degenerazione maculare giovanile di Stargardt o malattia di Stargardt. Come dimostrato dallo studio clinico “Tollerabilità e effetti di ALK-001 sulla malattia di Stargardt”, un farmaco a base di vitamina A modificata rallenta la progressione della malattia.
Lo studio TEASE (“Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease”), uno studio clinico multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo aveva l’obiettivo di valutare il prodotto ALK-001 in pazienti con malattia di Stargardt atrofica. Lo studio, durato due anni, è stato condotto in sette centri di ricerca negli Stati Uniti.
Il farmaco in sperimentazione ALK-001, una vitamina A modificata chimicamente, è da assumere quotidianamente sotto forma di compresse. Secondo i dati presentati dal Prof. Henrik Scholl (Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel IOB), ALK-001 ha rallentato il tasso di crescita dell’atrofia retinica, e quindi dell’area di retina danneggiata, di circa il 30% in un anno.
Negli Stati Uniti, le persone con malattia di Stargardt sono più di 40’000. Di regola, la malattia si manifesta già nell’adolescenza. Finora non esistono terapie riconosciute, perciò la maggior parte delle persone colpite è ormai cieca prima di compiere 50 anni.
La vitamina A è importante per la vista e la salute della retina. La vitamina A produce però anche delle scorie tossiche che si depositano nella retina. Nelle e nei pazienti con malattia di Stargardt, i depositi di vitamina A si accumulano più rapidamente, l’atrofia retinica si estende più in fretta e la vista viene meno.
A tutt’oggi, lo studio TEASE è l’unico che ha dimostrato effetti statistici e clinici significativi riguardo alla progressione della malattia di Stargardt.
“Lo studio ha dimostrato che ALK-001 rallenta la progressione della malattia a uno stadio avanzato, un risultato che molti ritenevano praticamente impensabile”, ha dichiarato il Prof. Scholl. “Un così positivo reffetto in pazienti con malattia di Stargardt in fase avanzata ci rallegra molto. Ora siamo ansiosi di vedere l’effetto del farmaco in stadi più precoci della malattia di Stargardt, stadi in cui i risultati dovrebbero essere ancora migliori.”
ALK-001 è l’unico farmaco in fase di sperimentazione che rallenta la formazione dei depositi di vitamina A senza causare effetti collaterali come la cecità notturna. “Questi risultati sono la prima prova clinica che i depositi di vitamina A, che studiamo da ormai quasi 30 anni, contribuiscono alla progressione della degenerazione retinica”, ha dichiarato il dottor Ilyas Washington, lo scienziato che ha ideato il farmaco modificato a base di vitamina A.
Link: ARVO-Abstract
Fonte: Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), 03.05.2022
